{"id":10395,"date":"2023-10-18T14:04:30","date_gmt":"2023-10-18T12:04:30","guid":{"rendered":"https:\/\/www.afadoc.it\/wp22\/?p=10395"},"modified":"2026-04-16T14:53:35","modified_gmt":"2026-04-16T12:53:35","slug":"deficit-dellormone-della-crescita-ora-disponibile-il-nuovo-trattamento-a-somministrazione-settimanale","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/www.afadoc.it\/wp22\/?p=10395","title":{"rendered":"Deficit dell\u2019ormone della crescita, ora disponibile il nuovo trattamento a somministrazione settimanale"},"content":{"rendered":"<dl class=\"article-info muted\">\n<dd class=\"published\"><time datetime=\"2023-10-18T13:02:55+02:00\"><\/time><\/dd>\n<\/dl>\n<div class=\"render-before\">\n<div class=\"s2s_supra_contenedor lang_directon_right s2sdefault align_left s2s_balloon_bottom \"><\/div>\n<\/div>\n<div>\n<h3><img decoding=\"async\" loading=\"lazy\" class=\"aligncenter size-full wp-image-10396\" src=\"https:\/\/www.afadoc.it\/wp22\/wp-content\/uploads\/2023\/10\/deficit_gh.jpg\" alt=\"\" width=\"342\" height=\"214\" srcset=\"https:\/\/www.afadoc.it\/wp22\/wp-content\/uploads\/2023\/10\/deficit_gh.jpg 342w, https:\/\/www.afadoc.it\/wp22\/wp-content\/uploads\/2023\/10\/deficit_gh-300x188.jpg 300w\" sizes=\"(max-width: 342px) 100vw, 342px\" \/><\/h3>\n<h3 style=\"text-align: justify;\">Diagnosi precoce e lavoro multidisciplinare tra pediatri e specialisti fondamentali per garantire che i pazienti con deficit di GH possano raggiungere un&#8217;altezza normale in et\u00e0 adulta e crescere pi\u00f9 sani<\/h3>\n<p style=\"text-align: justify;\"><strong>Somatrogon, l\u2019innovativo ormone della crescita a lunga durata d\u2019azione per il trattamento del deficit di GH in et\u00e0 pediatrica<\/strong>, sviluppato da Pfizer, ha ottenuto la rimborsabilit\u00e0 nel nostro Paese. La nuova opzione terapeutica, che consente ai piccoli pazienti di passare da un\u2019iniezione giornaliera di trattamento a una alla settimana, \u00e8 stata presentata oggi in un incontro con i media, moderato dalla direttrice di Omar Ilaria Ciancaleoni Bartoli, dedicato ad approfondire aspetti clinici e psicologici di una patologia rara la cui prevalenza va da 1\/4000 a 1\/10.000 bambini.<\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\">&#8220;Sono passati 35 anni da quando il primo ormone della crescita ricombinante per trattare il deficit di GH in et\u00e0 pediatrica \u00e8 stato reso disponibile ai pazienti e agli operatori sanitari. In tutti questi anni l\u2019industria farmaceutica ha continuato a ricercare nuove formulazioni per poter ridurre l\u2019impatto della terapia sulla qualit\u00e0 di vita dei piccoli pazienti e delle loro famiglie e migliorare l\u2019aderenza al trattamento. <strong>Oggi, finalmente, siamo di fronte al primo e innovativo ormone della crescita a lunga durata d&#8217;azione per il deficit di GH, che ricordiamo essere una patologia rara con importanti ricadute psicologiche.<\/strong> Come Pfizer siamo entusiasti di essere riusciti a innovare lo standard di cura e di poter offrire una nuova opzione terapeutica in linea con il nostro scopo: Innovazioni che cambiano la vita dei pazienti\u201d, ha dichiarato <strong>Barbara Capaccetti, direttore medico Pfizer Italia<\/strong>.<\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><strong>La nuova opzione terapeutica, infatti, riduce significativamente l&#8217;onere del trattamento, con potenziali vantaggi<\/strong> quali: <strong>riduzione della frequenza delle iniezioni, potenziale miglioramento dei risultati clinici grazie a una maggiore aderenza, riduzione del carico della malattia sul paziente, sulla famiglia e su chi lo assiste, nonch\u00e9 miglioramento della tollerabilit\u00e0 e dell&#8217;accettabilit\u00e0 del trattamento.<\/strong><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\">\u201cLa somministrazione giornaliera dell\u2019ormone della crescita, sebbene sia sicura ed efficace, richiede il coinvolgimento e la perseveranza della famiglia e del paziente per la sua corretta conformit\u00e0 fino a quando il bambino completa la sua crescita. Si stima che fino a due terzi dei bambini con deficit di GH possano perdere pi\u00f9 di una dose giornaliera a settimana. Diagnosi precoce e corretta, osservazione del trattamento sono invece essenziali per ottenere i risultati desiderati e normalizzare la crescita. In questo senso l<strong>a novit\u00e0 di un GH a lunga durata d\u2019azione come somatrogon ha la potenzialit\u00e0 di migliorare la scarsa aderenza e migliorare la qualit\u00e0 di vita, che sono bisogni insoddisfatti fondamentali nella popolazione pediatrica con deficit di G<\/strong>H. Pu\u00f2 aiutare a ridurre lo stress della terapia quotidiana e determinare un minor burden nei caregiver\u201d, ha spiegato il<strong> Prof. Marco Cappa, Responsabile dell&#8217;Area Ricerca e Terapie Innovative per le Endocrinopatie &#8211; Ospedale Bambino Ges\u00f9 di Roma.<\/strong><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\"><strong>Il deficit di GH (GHD) \u00e8 una malattia rara, caratterizzata dall&#8217;inadeguata secrezione dell&#8217;ormone della crescita dall&#8217;ipofisi.<\/strong> Pu\u00f2 essere congenita o acquisita, sebbene nella maggior parte dei casi la sua eziologia sia sconosciuta e venga chiamata GHD idiopatica.<strong> Se non diagnosticato e trattato in tempo il deficit di GH provoca un ritardo della crescita nei bambini e negli adolescenti, fino a determinare una crescita insufficiente e pu\u00f2 influenzare la mineralizzazione scheletrica, la forza muscolare e il metabolismo dei lipidi<\/strong>. Nel corso dell\u2019incontro gli esperti si sono, inoltre, soffermati sulle difficolt\u00e0 che bambini e adolescenti affetti da GHD possono incontrare in relazione al loro benessere psicologico e alle relazioni sociali, e come queste possono talvolta incidere su una ridotta aderenza alla terapia.<\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\">\u201c<strong>La complessit\u00e0 del regime terapeutico, la dimenticanza, il disagio dell\u2019iniezione, le barriere di natura psicologica come la social fobia, lo stigma o il burden del caregiver sono tra i fattori che condizionano il fallimento dell\u2019aderenza terapeutica<\/strong> e costituiscono un carico significativo di malattia in termini clinici, sociali ed economici. In questo senso, il trattamento settimanale del deficit di GH, rispetto a quello quotidiano, pu\u00f2 favorire una nuova normalit\u00e0, sia nei pazienti e sia nei familiari, che possono cos\u00ec calibrare meglio la loro routine, gestire con pi\u00f9 tranquillit\u00e0 e meno stress il trattamento, e di conseguenza elaborare il processo di accettazione e adattamento alla malattia\u201d, ha spiegato S<strong>erena Barello, Professore Associato di Psicologia della Salute presso l&#8217;Universit\u00e0 di Pavia, Dipartimento di Scienze del Sistema Nervoso e Comportamento.<\/strong><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\">La comprensione delle conseguenze del deficit di GH, la consapevolezza anche delle cause e dei fattori che determinano una scarsa aderenza, sono fondamentali per supportare meglio i piccoli pazienti e i loro familiari e indirizzarli verso una diagnosi e il trattamento precoce.<\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\">\u00a0\u201cAncora oggi, troppo spesso, la diagnosi di deficit di GH arriva in ritardo, per lo pi\u00f9 perch\u00e9 vengono sottovalutati o non vengono colti affatto alcuni facili campanelli d\u2019allarme. Ampliare la conoscenza di questa malattia rara nella popolazione significa consentire a molte pi\u00f9 persone di arrivare in tempo alla diagnosi e portare avanti un corretto trattamento. <strong>Una soluzione long acting pu\u00f2 sicuramente facilitare la gestione della terapia.<\/strong> Le problematiche legate a questa malattia rara e alla sua gestione non sono sempre ben evidenti, per questo \u00e8 determinante diffonderne quanto pi\u00f9 possibile la conoscenza, affinch\u00e9 i genitori comprendano quanto sia importante controllare la crescita dei propri figli e i pediatri di famiglia sappiano indirizzarli e guidarli verso la figura dello specialista.\u201d ha concluso <strong>Cinzia Sacchetti, Presidente A.Fa.D.O.C., Associazione Famiglie di Soggetti con Deficit dell\u2019Ormone della Crescita ed altre Patologie Rare.<\/strong><\/p>\n<p style=\"text-align: justify;\">La sicurezza e l&#8217;efficacia di somatrogon sono state dimostrate in uno studio randomizzato di fase 3 condotto in pi\u00f9 di 20 paesi per confrontare la sicurezza e la sua efficacia rispetto alla somatropina somministrata una volta al giorno, su un campione di 224 bambini in et\u00e0 prepuberale con deficit di GH non trattato. Lo studio ha raggiunto il suo endpoint primario di non inferiorit\u00e0 di somatrogon rispetto alla somatropina, misurato dalla velocit\u00e0 di crescita annuale a 12 mesi. Il nuovo ormone della crescita, sviluppato da Pfizer, \u00e8 stato ben tollerato nello studio e ha avuto un profilo di sicurezza paragonabile a quello della somatropina. Se si dimentica una dose \u00e8 possibile somministrare somatrogon entro 3 giorni (72 ore).<\/p>\n<p><strong><a href=\"https:\/\/www.osservatoriomalattierare.it\">https:\/\/www.osservatoriomalattierare.it<\/a><\/strong><\/p>\n<\/div>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"Diagnosi precoce e lavoro multidisciplinare tra pediatri e specialisti.","protected":false},"author":1,"featured_media":12636,"comment_status":"open","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":[],"categories":[58,470],"tags":[344,259,510,338,334,509],"aioseo_notices":[],"aioseo_head":"\n\t\t<!-- All in One SEO 5.0.0.1 - aioseo.com -->\n\t<meta name=\"description\" content=\"Diagnosi precoce e lavoro multidisciplinare tra pediatri e specialisti.\" \/>\n\t<meta name=\"robots\" content=\"max-image-preview:large\" \/>\n\t<meta name=\"author\" content=\"Cinzia Sacchetti\"\/>\n\t<meta name=\"keywords\" content=\"cinzia sacchetti,deficit gh,ghd,marco cappa,ormone della 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